Спинраза Spinraza 12MG ILO/1 флакон

Показания к применению

Спинраза – это антисмысловой олигонуклеотид, воздействующий на ген выживаемости мотонейронов-2 (SMN2), предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых .

Управление по санитарному надзору за качеством лекарственных препаратов и пищевых продуктов США (FDA) в 2016 году одобрило препарат SPINRAZA™ (nusinersen) компании Биоген по ускоренной процедуре для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых. SPINRAZA - первое и уникальное лечение, одобренное от СМА, прогрессирующей мышечной слабости, которая является ведущей генетической причиной смерти у младенцев и детей. 

В клиническом исследовании  пациенты со СМА с ранним началом (1 тип), получавшие SPINRAZA, показали клинически значимое улучшение двигательной функции. Кроме того, большее количество пациентов на SPINRAZA. В открытых исследованиях некоторые пациенты достигли таких способностей, как способность сидеть без поддержки, стоять или ходить – в то время, в которое никто не мог ожидать развития  этих  способностей из-за болезни.

Препарат Спинраза выпущен в дозировке 12 мг на 5 мл для интратекального введения (непосредственно в спинномозговую жидкость) и одобрен для всех возрастов и типов СМА без каких-либо ограничений. Существует разница между его введением в первый год применения и в дальнейшие.

В первый год необходимо будет сделать 6 инъекций: 3 дозы с 14-ти дневным интервалом, 1 дозу спустя 30 дней и далее – раз в 4 месяца. Впоследствии препарат нужно будет применять постоянно в течение всей жизни каждые 4 месяца.

В числе побочных эффектов, как самые распространенные, были отмечены головные боли, запоры, инфекционные заболевания верхних и нижних дыхательных путей, повышение уровня белков в моче, тромбоцитопения, а также осложнения, связанные с процедурой интратекального введения.

Препарат не действует мгновенно. Пациенты, которые показывали впечатляющие результаты, получали лекарство в течение нескольких лет. В клинических испытаниях участвовали более 200 детей в возрасте от 8 дней до 15 лет, включая детей на неинвазивной вентиляции легких.

По результатам анализа исследований у группы детей со СМА 1 типа, у 40% из 82 детей, получавших Спинразу, улучшились моторные функции, а в контрольной группе этого не произошло ни у одного из пациентов/

Противопоказания

Отсутствуют

Предупреждени и меры предосторожности

• Тромбоцитопения и нарушения свертываемости: Повышенный риск кровотечений; необходимы анализы до начала лечения и перед каждой дозой.
• Нефротоксичность: Разовый количественный анализ белка в моче необходим до начала лечения и перед каждой дозой .

Нежелательные реакции

Наиболее распространенные нежелательные реакции: инфекции нижних дыхательных путей, инфекции верхних дыхательных путей и запор.

Условия хранения и транспортировки

Хранить в холодильнике при температуре от 2°C до 8°C в оригинальной коробке для защиты от света. Не замораживать.

Спинразу необходимо хранить в защищенном от света месте в оригинальной коробке до момента введения. Если нет возможности хранить в холодильнике, Спинразу можно хранить в оригинальной коробке,

защищенной от света, при температуре 30°C и ниже в течение 14-ти дневного срока.

До введения, неоткрытые ампулы Спинразы можно вынимать из холодильника и возвращать туда по необходимости. После извлечения из оригинальной коробки общее суммарное время вне холодильника не

должно превышать 30 часов при температуре не выше 25°C .